In occasione della Giornata Mondiale della Fenilchetonuria (PKU), riparte la campagna di sensibilizzazione “Conoscere la PKU” ...

La Commissione Europea (CE) ha approvato il farmaco vutrisiran per il trattamento di pazienti adulti con cardiomiopatia ...

La sindrome da attivazione di PI3K-delta (APDS) è una rara forma di immunodeficienza primitiva che spesso sfugge alla ...

Il Sarcoptes scabiei, invisibile a occhio nudo, scava cunicoli nella pelle per deporre le uova, provocando prurito intenso, ...

L’esperienza di Elisabetta Conti (Associazione glicogenosi) e l’appello congiunto delle associazioni Fabry, Gaucher e MPS: ...

Maya Uccheddu, paziente esperta, racconta come il coinvolgimento di chi vive una malattia in prima persona possa contribuire ...

“Condividiamo tutto sui social, ma sull’incontinenza cala il silenzio”. È da questa contraddizione che nasce #Parliamone, la nuova campagna della FAIS – Federazione Associazioni Incontinenti e Stomizz ...

Osservatorio Malattie Rare ha intervistato il Prof. Vincenzo Salvatore per approfondire il percorso di riforma del quadro ...

Su The Lancet Haematology sono stati pubblicati i risultati di uno studio clinico che ha valutato il trattamento con ...

Il farmaco è indicato per pazienti adulti già sottoposti ad almeno tre linee di trattamento, con progressione della malattia ...

PTC Therapeutics, ha annunciato oggi che il farmaco sepiapterina ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio da ...

Il dr. Mauro Viganò: “La patologia non va più considerata ad esclusivo interessamento pediatrico e andrebbe sospettata anche ...